Recomendaciones de expertos para la transición a la vida adulta del paciente con distrofia muscular de Duchenne

Introducción: La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad autosómica, ligada a X, recesiva, que se caracteriza por debilidad muscular progresiva. El tratamiento en DMD ha demostrado prolongar el tiempo de la capacidad de marcha y la supervivencia, con un aumento en el número de pacient...

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Main Authors: Edna Julieth Bobadilla-Quesada, Manuel Huertas-Quiñones, Juan David Lasprilla, Francisco Prado, Edicson Ruiz, Dionis Vallejo, Pilar Anzola, Mónica Ayala, Ramses Badilla, Richard Baquero, Norma Barajas, Paulo Becerra Ortiz, Carlos Bolaños Almeida, José Manuel Cañon, Sandra Castellar, Mima Chung, Gustavo Contreras, Cristian Correa, Julio Curiel, Alberto Dubrovsky, Otman Fernandez, Marcela Galvez, Pilar Garavito, Ana Garcia, Roberto Garcia, Gisel Gordillo, Víctor Guerra, Andrea Lesmes, Isabel Londoño, Melvin López, Nury Mancilla, Peggy Martinez, Lilia Mesa, Sergio Nossa, Rogelio Odales, Sandra Ospina, Harry Pachoja, Ximena Palacios, Angela Paredes, Sandra Pérez, Laura Pirra, Juan Carlos Prieto, Julián Ramirez, Katherine Ramos, Carolina Rivera, Felipe Ruiz, Diana Sánchez, Gregorio Sierra, Carlos Silvera, Diana Soto, Alfonso Suarez, Fernando Suarez, Lina Tavera, Maria Julia Torres, Maria Paola Torres, Ener Villa, Milena Villamil
Format: Article
Language:Spanish
Published: Universidad Colegio Mayor Nuestra Señora del Rosario 2025-04-01
Series:Revista Ciencias de la Salud
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author Edna Julieth Bobadilla-Quesada
Manuel Huertas-Quiñones
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description Introducción: La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad autosómica, ligada a X, recesiva, que se caracteriza por debilidad muscular progresiva. El tratamiento en DMD ha demostrado prolongar el tiempo de la capacidad de marcha y la supervivencia, con un aumento en el número de pacientes que hacen la transición de la adolescencia a la vida adulta. El presente artículo hace una serie de recomendaciones sobre las distintas estrategias de manejo de los pacientes con DMD durante la transición a la vida adulta. Métodos: Se conformó un panel de 58 expertos especialistas, quienes contaron con una revisión de la literatura previa al consenso. Durante la reunión de consenso, y con base en la evidencia disponible y su experticia clínica, se elaboraron recomendaciones sobre la transición a la vida adulta de los pacientes con DMD. Se determinó favorabilidad del 85 % y todas las recomendaciones fueron aceptadas con un porcentaje de favorabilidad mayor del 90%. Conclusión: El presente artículo, resultado de un consenso de expertos, hace una serie de recomendaciones sobre el manejo de la transición a la edad adulta de los pacientes con distrofia muscular de Duchenne, que cubren diferentes áreas: neuromuscular, endocrinológica, respiratoria, cardiovascular, gastroenterológica, nutricional, de salud mental y nefrológica.
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issn 2145-4507
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spelling doaj-art-d19086e4809d40a3b22bc81651ddaca72025-08-20T02:18:27ZspaUniversidad Colegio Mayor Nuestra Señora del RosarioRevista Ciencias de la Salud2145-45072025-04-0123Especial10.12804/revistas.urosario.edu.co/revsalud/a.13977Recomendaciones de expertos para la transición a la vida adulta del paciente con distrofia muscular de DuchenneEdna Julieth Bobadilla-Quesada0Manuel Huertas-Quiñones1Juan David Lasprilla2https://orcid.org/0000-0002-7165-0057Francisco Prado3https://orcid.org/0000-0001-5152-7206Edicson Ruiz4https://orcid.org/0000-0002-3664-4903Dionis Vallejo5https://orcid.org/0000-0001-5713-0787Pilar Anzola6Mónica Ayala7Ramses Badilla8Richard Baquero9https://orcid.org/0000-0003-1805-005XNorma Barajas10https://orcid.org/0000-0002-9494-2618Paulo Becerra Ortiz11https://orcid.org/0009-0003-0599-5633Carlos Bolaños Almeida12https://orcid.org/0000-0002-0064-723XJosé Manuel Cañon13https://orcid.org/0000-0002-3709-0500Sandra Castellar14https://orcid.org/0000-0002-4559-2965Mima Chung15Gustavo Contreras16Cristian Correa17https://orcid.org/0000-0002-8805-5051Julio Curiel18Alberto Dubrovsky19Otman Fernandez20Marcela Galvez21https://orcid.org/0000-0003-3351-8634Pilar Garavito22Ana Garcia23Roberto Garcia24https://orcid.org/0000-0002-6533-340XGisel Gordillo25Víctor Guerra26Andrea Lesmes27Isabel Londoño28Melvin López29Nury Mancilla30https://orcid.org/0000-0002-2840-3747Peggy Martinez31Lilia Mesa32Sergio Nossa33https://orcid.org/0000-0002-6917-715XRogelio Odales34https://orcid.org/0000-0003-4424-2602Sandra Ospina35Harry Pachoja36https://orcid.org/0000-0003-2672-0439Ximena Palacios37https://orcid.org/0000-0002-9503-139XAngela Paredes38https://orcid.org/0000-0001-5439-5560Sandra Pérez39Laura Pirra40https://orcid.org/0009-0000-2130-6437Juan Carlos Prieto41https://orcid.org/0000-0001-8706-0775Julián Ramirez42Katherine Ramos43Carolina Rivera44Felipe Ruiz45https://orcid.org/0000-0001-9536-7080Diana Sánchez46https://orcid.org/0000-0003-4612-3324Gregorio Sierra47https://orcid.org/0000-0003-1245-2103Carlos Silvera48Diana Soto49Alfonso Suarez50Fernando Suarez 51Lina Tavera52Maria Julia Torres53https://orcid.org/0009-0003-1567-3451Maria Paola Torres54https://orcid.org/0009-0005-6508-8503Ener Villa55https://orcid.org/0009-0000-3666-8713Milena Villamil56https://orcid.org/0000-0002-5454-5984Departamento de Neuropediatría. Hospital Universitario San Ignacio y Junta de Enfermedades Neuromusculares de la Fundación Hospital Pediátrico de la Misericordia. Bogotá, ColombiaDepartamento de Cardiología pediátrica. Clínica Falla Cardiaca y Trasplante Cardiaco Pediátrico. Instituto de Cardiopatía Congénitas. Fundación Cardio infantil LaCardio.Profesor Titular. Universidad Nacional de Colombia y Universidad del Rosario. Bogotá, ColombiaDepartamento Endocrinología pediatra. la Fundación Hospital Pediátrico de la Misericordia y Clínica Marly Jorge Cavelier Gaviria. Bogotá, Colombia.Unidad de Hospitalización domiciliaria pediátrica. Hospital Clínico San Borja Arriaran y Profesor Asistente pediatra. Universidad de Chile. Santiago, Chile.Profesor Departamento Medicina Física y Rehabilitación. Universidad Nacional de Colombia y Departamento de Fisiatría. Junta de Enfermedades Neuromusculares. Instituto Roosevelt. Bogotá, Colombia.Profesora Neurología. Universidad de Antioquia. Medellín, Colombia.Departamento Neumología Pediatra. Instituto Roosevelt. Bogotá, Colombia.Departamento de Neurología Pediátrica. Hospital Pediátrico Baca Ortiz. Quito, Ecuador.Departamento de Genética y Metabolismo. Hospital Nacional de niños. San José de Costa Rica. Costa Rica.Departamento de Pediatría y puericultura. Hospital Universitario San Vicente Fundación y Profesor Titular. Facultad de Medicina, Universidad de Antioquia. Medellín, Colombia.Departamento de Neurología pediátrica. Hospital Internacional de Colombia. Bucaramanga, Colombia.Departamento de Fisiatría. Somefyr-Sociedad de medicina física de norte de Santander. Cúcuta, Colombia.Unidad de Neuropediatría. Laboratorio de Sueño. Fundación Hospital Pediátrico de la Misericordia (HOMI). Bogotá, ColombiaDepartamento Neurología. NeuroClinica. Medellín, Colombia.Profesor Titular. Universidad Nacional de Colombia. Departamento de Medicina Física y Rehabilitación. Instituto Roosevelt y Hospital Universitario Nacional de Colombia. Bogotá, Colombia.Hospital Del Niño Dr. José Renán Esquivel. Cuidad de Panamá, Panamá.Profesor asociado. Universidad Industrial de Santander y Departamento de Genética. Hospital Universitario de Santander. Bucaramanga, Santander.Centro de Enfermedades Neuromusculares. Instituto Roosevelt. Bogotá, Colombia.Departamento de Neuropediatría. Hospital Universitario Fernando Troconis. Santa Marta, Colombia.Departamento de Neurología y Unidad de Enfermedades Neuromusculares. Instituto de Neurociencias. Fundación Favaloro. Buenos Aires, Argentina. Departamento de Neurología. Hospital Baca Ortiz. Quito, Ecuador.Directora Médica. Genuino Research Group. Gencell Pharma. Bogotá, Colombia.Departamento Genética. Centro Médico Gemelli. Barranquilla, Colombia.Departamento de Neuropediatría. Instituto Roosevelt. Bogotá, Colombia.Departamento de Neurología Infantil. Hospital del Niño Dr. Francisco Icaza Bustamante. Guayaquil, Ecuador.Departamento Genética. Sociedad de Cirujanos y Pediatras Asociados. Bogotá, Colombia.Departamento Neuropediatría. Nueva EPS Valledupar. Valledupar, Colombia.Departamento de Neurología. Centro de Inmunología Genética (CIGE). Medellín, Colombia.Miembro de la junta de enfermedades neuromusculares. Fundación Clínica infantil Club Noel,departamento de Fisiatría. Hospital universitario del Valle. y de la Clínica Imbanaco. Cali, Colombia.Departamento Neurología. Hospital Baca Ortiz. Quito, Ecuador.Profesor Titular. Universidad Nacional de Colombia. Bogotá, ColombiaDepartamento Neurología. Instituto Nacional de Salud del Niño San Borja. Lima, Perú.Departamento Neurología. Unidad de enfermedades neuromusculares. Instituto de Neurociencias de la Fundación Favaloro y profesora Adjunta. Universidad Favaloro. Buenos Aires, Argentina.Departamento de Ortopedia. Instituto Roosevelt. Bogotá, Colombia.Departamento Neurología. Hospital Baca Ortiz. Quito, Ecuador.Departamento de Morfología. Universidad Nacional de Colombia. Bogotá, Colombia.Departamento de Genética. Centro de Investigaciones en Anomalías Congénitas y Enfermedades Raras (CIACER) y Fundación Clínica Valle del Lili. Profesor titular. Universidad Ices. Cali, Colombia.Profesor Titular. Universidad del Rosario. Bogotá, ColombiaDepartamento de Genética. Hospital Universitario San Ignacio. Bogotá, Colombia.Departamento Nutrición. Fullness Centro de nutrición CEO. Pereira, Colombia.Departamento Neurología pediátrica. Hospital Donación Francisco Santojanni. Buenos Aires, Argentina.Profesor asistente. Instituto de Genética Humana Universidad Javeriana. Bogotá, Colombia.Profesor asociado. Universidad del Valle. Cali, Colombia.Departamento Neuropediatría. Hospital Nacional Edgardo Rebagliati Martins. Lima, Perú.Departamento Genética. Fundación Cardioinfantil-LaCardio. Bogotá, Colombia.Departamento de Genética. Centro de Investigaciones en Anomalías Congénitas y Enfermedades Raras (CIACER) y profesor titular. Universidad Icesi. Cali, Colombia.Departamento de Genética. Hospital Universitario San Ignacio. Bogotá, Colombia.Departamento Neuropediatría. Hospital Departamental Maria Inmaculada. Florencia, Colombia.Profesor titular. Universidad del Norte. Barranquilla, Colombia.Departamento de Fisioterapia. Instituto Roosevelt. Bogotá, Colombia.Profesor Titular. Fundación Universitaria de Ciencias de la Salud (FUCS). Bogotá, Colombia.El Dr. Suarez falleció posterior a su participación en la elaboración de este artículo. Fue el director del Instituto de Genética Humana. Pontificia Universidad Javeriana y perteneció al departamento de Genética. Hospital Universitario San Ignacioy del  Instituto Roosevelt. Bogotá, ColombiaDirectora Científica. Neuroconexcion IPS y profesor titular. Universidad del Quindío. Armenia, ColombiaConsultorio Particular de Neuropediatría. Valledupar, Colombia.Consultorio Particular de Genética y departamento de Genética. Hospital Rosario Pumarejo de López. Valledupar, Colombia.Departamento Neuropediatría. Dusakawi IPS. Valledupar, Colombia.Departamento Neumología. Fundación Hospital la Misericordia. Bogotá, Colombia.Introducción: La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad autosómica, ligada a X, recesiva, que se caracteriza por debilidad muscular progresiva. El tratamiento en DMD ha demostrado prolongar el tiempo de la capacidad de marcha y la supervivencia, con un aumento en el número de pacientes que hacen la transición de la adolescencia a la vida adulta. El presente artículo hace una serie de recomendaciones sobre las distintas estrategias de manejo de los pacientes con DMD durante la transición a la vida adulta. Métodos: Se conformó un panel de 58 expertos especialistas, quienes contaron con una revisión de la literatura previa al consenso. Durante la reunión de consenso, y con base en la evidencia disponible y su experticia clínica, se elaboraron recomendaciones sobre la transición a la vida adulta de los pacientes con DMD. Se determinó favorabilidad del 85 % y todas las recomendaciones fueron aceptadas con un porcentaje de favorabilidad mayor del 90%. Conclusión: El presente artículo, resultado de un consenso de expertos, hace una serie de recomendaciones sobre el manejo de la transición a la edad adulta de los pacientes con distrofia muscular de Duchenne, que cubren diferentes áreas: neuromuscular, endocrinológica, respiratoria, cardiovascular, gastroenterológica, nutricional, de salud mental y nefrológica. https://revistas.urosario.edu.co/index.php/revsalud/article/view/13977Duchenne muscular dystrophytransition to adult carconsensus
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