Опыт ведения пациентов с болезнью Фабри после изменения дозы или смены препарата в процессе проведения ферментозаместительной терапии
В связи с перебоями в поставках агалсидазы бета в 2009 г. многие пациенты с болезнью Фабри (БФ) были переведены на терапию меньшими дозами этого фермента или на лечение другим ферментом – агалсидазой альфа. В настоящем наблюдательном исследовании проведена оценка изменения состояния «таргетных» орга...
Saved in:
| Format: | Article |
|---|---|
| Language: | Russian |
| Published: |
ABV-press
2015-09-01
|
| Series: | Нервно-мышечные болезни |
| Subjects: | |
| Online Access: | https://nmb.abvpress.ru/jour/article/view/120 |
| Tags: |
Add Tag
No Tags, Be the first to tag this record!
|
| _version_ | 1849399720770797568 |
|---|---|
| collection | DOAJ |
| description | В связи с перебоями в поставках агалсидазы бета в 2009 г. многие пациенты с болезнью Фабри (БФ) были переведены на терапию меньшими дозами этого фермента или на лечение другим ферментом – агалсидазой альфа. В настоящем наблюдательном исследовании проведена оценка изменения состояния «таргетных» органов и симптомов, возникающих вследствие снижения доз или смены препарата на агалсидазу альфа. Под наблюдением находились 105 взрослых пациентов с БФ, получавшие агалсидазу бета (в дозе 1 мг / кг массы тела) в течение 1 года и более, которые были неслучайным образом разделены на тех, кто продолжил лечение по данной схеме (группа обычных доз, n = 38), тех, кому доза была снижена до 0,3–0,5 мг / кг (группа сниженных доз, n = 29), и тех, которые были переведены на лечение агалсидазой альфа в дозе 0,2 мг / кг (группа смены фермента), с последующим проспективным наблюдением в течение 1 года. Оценивались клинические события (смерть, инфаркт миокарда, тяжелая аритмия, инсульт, прогрессирование до терминальной стадии почечной недостаточности); изменения функции сердца и почек, неврологический статус и симптомы, связанные с БФ (невропатическая боль, гипогидроз, диарея и тяжесть заболевания). В группе обычных доз функциональное состояние органов и симптомы, связанные с БФ, оставались стабильными. В группе ниженных доз отмечено уменьшение рассчитанной скорости клубочковой фильтрации примерно на 3 мл / мин / 1,73 м2 (p = 0,01), а в группе смены препарата – повышение медианного соотношения альбумин / креатинин со 114 (0–606) мг / г до 216 (0–2062) мг / г (p = 0,03). Кроме того, в группах сниженных доз и смены препарата обнаруживалось существенное повышение средних оценок по индексу оценки тяжести Майнц и частоты приступов боли, хронической боли, боли в желудочно-кишечном тракте и диареи. У пациентов, получавших агалсидазу бета в обычных дозах, наблюдали стабильное течение болезни, в то время как снижение доз привело к ухудшению функции почек и усугублению симптомов. Переход на агалсидазу альфа безопасен, однако возможны прогрессирование микроальбуминурии и усиление выраженности симптомов БФ. |
| format | Article |
| id | doaj-art-cfa7c6db2672495aaf9012b0b958092f |
| institution | Kabale University |
| issn | 2222-8721 2413-0443 |
| language | Russian |
| publishDate | 2015-09-01 |
| publisher | ABV-press |
| record_format | Article |
| series | Нервно-мышечные болезни |
| spelling | doaj-art-cfa7c6db2672495aaf9012b0b958092f2025-08-20T03:38:15ZrusABV-pressНервно-мышечные болезни2222-87212413-04432015-09-01531530113Опыт ведения пациентов с болезнью Фабри после изменения дозы или смены препарата в процессе проведения ферментозаместительной терапии01234567891011121314Department of Medicine, Divisions of Cardiology and Nephrology, Comprehensive Heart Failure Center, Fabry Center for Interdisciplinary TherapyDepartment of Medicine, Divisions of Cardiology and Nephrology, Comprehensive Heart Failure Center, Fabry Center for Interdisciplinary TherapyDepartment of Neurology Divisions of Cardiology and Nephrology, Comprehensive Heart Failure Center, Fabry Center for Interdisciplinary TherapyInternal Medicine D, Department of Nephrology, Hypertension and Rheumatology, Interdisciplinary Fabry Center MuensterDepartment of Medicine, Charité, Campus Virchow-Klinikum, Berlin, GermanyDepartment of Medicine, Charité, Campus Virchow-Klinikum, Berlin, GermanyDepartment of Neurology, University of Wuerzburg, Wuerzburg, GermanyDepartment of Neurology, University of Wuerzburg, Wuerzburg, GermanyDepartment of Medicine, Divisions of Cardiology and Nephrology, Comprehensive Heart Failure Center, Fabry Center for Interdisciplinary TherapyInternal Medicine D, Department of Nephrology, Hypertension and Rheumatology, Interdisciplinary Fabry Center MuensterInternal Medicine D, Department of Nephrology, Hypertension and Rheumatology, Interdisciplinary Fabry Center MuensterDepartment of Cardiovascular Medicine, Division of CardiologyInstitute of Sports Medicine, Molecular Genetics of Cardiovascular Disease, University Hospital Muenster, Muenster, GermanyDepartment of Medicine, Divisions of Cardiology and Nephrology, Comprehensive Heart Failure Center, Fabry Center for Interdisciplinary TherapyInternal Medicine D, Department of Nephrology, Hypertension and Rheumatology, Interdisciplinary Fabry Center MuensterВ связи с перебоями в поставках агалсидазы бета в 2009 г. многие пациенты с болезнью Фабри (БФ) были переведены на терапию меньшими дозами этого фермента или на лечение другим ферментом – агалсидазой альфа. В настоящем наблюдательном исследовании проведена оценка изменения состояния «таргетных» органов и симптомов, возникающих вследствие снижения доз или смены препарата на агалсидазу альфа. Под наблюдением находились 105 взрослых пациентов с БФ, получавшие агалсидазу бета (в дозе 1 мг / кг массы тела) в течение 1 года и более, которые были неслучайным образом разделены на тех, кто продолжил лечение по данной схеме (группа обычных доз, n = 38), тех, кому доза была снижена до 0,3–0,5 мг / кг (группа сниженных доз, n = 29), и тех, которые были переведены на лечение агалсидазой альфа в дозе 0,2 мг / кг (группа смены фермента), с последующим проспективным наблюдением в течение 1 года. Оценивались клинические события (смерть, инфаркт миокарда, тяжелая аритмия, инсульт, прогрессирование до терминальной стадии почечной недостаточности); изменения функции сердца и почек, неврологический статус и симптомы, связанные с БФ (невропатическая боль, гипогидроз, диарея и тяжесть заболевания). В группе обычных доз функциональное состояние органов и симптомы, связанные с БФ, оставались стабильными. В группе ниженных доз отмечено уменьшение рассчитанной скорости клубочковой фильтрации примерно на 3 мл / мин / 1,73 м2 (p = 0,01), а в группе смены препарата – повышение медианного соотношения альбумин / креатинин со 114 (0–606) мг / г до 216 (0–2062) мг / г (p = 0,03). Кроме того, в группах сниженных доз и смены препарата обнаруживалось существенное повышение средних оценок по индексу оценки тяжести Майнц и частоты приступов боли, хронической боли, боли в желудочно-кишечном тракте и диареи. У пациентов, получавших агалсидазу бета в обычных дозах, наблюдали стабильное течение болезни, в то время как снижение доз привело к ухудшению функции почек и усугублению симптомов. Переход на агалсидазу альфа безопасен, однако возможны прогрессирование микроальбуминурии и усиление выраженности симптомов БФ.https://nmb.abvpress.ru/jour/article/view/120болезнь фабриболезни накоплениялизомальные болезних-сцепленная лизосомальная болезньглоботри- аозилцерамидgl-3gb3гликосфинголипидыкардиомиопатияпочечная недостаточностьмикроальбуминурияферменто- заместительная терапия |
| spellingShingle | Опыт ведения пациентов с болезнью Фабри после изменения дозы или смены препарата в процессе проведения ферментозаместительной терапии Нервно-мышечные болезни болезнь фабри болезни накопления лизомальные болезни х-сцепленная лизосомальная болезнь глоботри- аозилцерамид gl-3 gb3 гликосфинголипиды кардиомиопатия почечная недостаточность микроальбуминурия ферменто- заместительная терапия |
| title | Опыт ведения пациентов с болезнью Фабри после изменения дозы или смены препарата в процессе проведения ферментозаместительной терапии |
| title_full | Опыт ведения пациентов с болезнью Фабри после изменения дозы или смены препарата в процессе проведения ферментозаместительной терапии |
| title_fullStr | Опыт ведения пациентов с болезнью Фабри после изменения дозы или смены препарата в процессе проведения ферментозаместительной терапии |
| title_full_unstemmed | Опыт ведения пациентов с болезнью Фабри после изменения дозы или смены препарата в процессе проведения ферментозаместительной терапии |
| title_short | Опыт ведения пациентов с болезнью Фабри после изменения дозы или смены препарата в процессе проведения ферментозаместительной терапии |
| title_sort | опыт ведения пациентов с болезнью фабри после изменения дозы или смены препарата в процессе проведения ферментозаместительной терапии |
| topic | болезнь фабри болезни накопления лизомальные болезни х-сцепленная лизосомальная болезнь глоботри- аозилцерамид gl-3 gb3 гликосфинголипиды кардиомиопатия почечная недостаточность микроальбуминурия ферменто- заместительная терапия |
| url | https://nmb.abvpress.ru/jour/article/view/120 |