Neuronal ceroid-lipofuscinosis, a type of amaurotic family idiocy: clinical and pathological study of four cases Ceróide-lipofuscinose neuronal, um tipo de idiotia amaurótica familiar: estudo clínico-patológico de quatro casos

Neuronal ceroid-lipofuscinosis (NCL) is a recent term, proposed for acurate designation of the late-onset types of Amaurotic Family Idiocy (AFI). Histopathology shows ubiquitous intraneuronal accumulation of lipopigments, being the most important factor for characterization of the entity at present...

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Main Authors: Luciano de Souza Queiroz, Joaquim N. da Cruz Neto, J. Lopes de Faria
Format: Article
Language:English
Published: Thieme Revinter Publicações 1974-03-01
Series:Arquivos de Neuro-Psiquiatria
Online Access:http://www.scielo.br/scielo.php?script=sci_arttext&pid=S0004-282X1974000100001
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Joaquim N. da Cruz Neto
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description Neuronal ceroid-lipofuscinosis (NCL) is a recent term, proposed for acurate designation of the late-onset types of Amaurotic Family Idiocy (AFI). Histopathology shows ubiquitous intraneuronal accumulation of lipopigments, being the most important factor for characterization of the entity at present time. Biochemical changes and pathogenesis are obscure. NCL is in contrast to the infantile type of AFI (Tay-Sachs disease), in which intraneuronal accumulation of gangliosides (sphingolipids) is due to the well known deficiency of a lysosomal enzyme. The authors report on four cases of NCL, two brothers of the late infantile (Jansky-Bielschowsky) type and a brother and a sister of the juvenile (Spielmeyer-Sjögren) type. One autopsy and three cortical biopsies revealed moderate to severe distention of the neurons by lipopigment, with nerve cell loss, gliosis and cerebral atrophy. Lipopigment was also increased in liver, heart and spleen. The patients were the first in Brazilian literature in whom the storage material was identified as lipopigment by histochemical methods. A brief summary of the clinical features of NCL is presented, and relevant problems are discussed, concerning interpretation of the nature of the storage material, and significance of the disease for gerontological research.<br>Estudos histoquímicos, bioquímicos e ultraestruturais permitiram recentemente distinguir dois tipos de entidades nosológicas dentre as doenças conhecidas como "Idiotia amaurótica familiar" (IAF). O primeiro, que inclue a doença de Tay-Sachs, ou tipo infantil de IAF, é constituido por doenças de armazenamento de gangliósides. Sua patogenia é conhecida, baseando-se em deficiências de enzimas lisossômicos. O segundo grupo, cuja patogenia é desconhecida, foi recentemente designado "Ceróide-lipofuscinose neuronal" (CLN) por Zeman e colaboradores. Corresponde aos tipos infantil tardio, juvenil e adulto de IAF, caracterizando-se histopatologicamente pelo acúmulo intraneuronal de lipopigmentos. Os autores descrevem quatro casos de Ceróide-lipofuscinose neuronal, sendo dois irmãos do tipo infantil tardio (Jansky-Bielschowsky) e um casal de irmãos do tipo juvenil (Spielmeyer-Sjögren). Uma autópsia e três biópsias corticais revelaram distensão de moderada a intensa dos neurônios por lipopigmentos, assim como gliose e atrofia cerebral generalizada. Acúmulo simi- lar foi também encontrado no baço, no fígado e no miocárdio. Os casos descritos são os primeiros da literatura brasileira em que o material de acúmulo foi identificado histoquimicamente como lipopigmento. Além de breve resumo da clínica da CLN, discutem-se problemas relativos à identificação da substância intraneuronal por histoquímica e microscopia eletrônica.
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Arquivos de Neuro-Psiquiatria
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